2025 年至 2037 年全球急性肝卟啉症治疗市场规模、预测和趋势亮点
急性肝卟啉症治疗市场规模在2024年估计为8.505亿美元，预计到2037年底将达到26亿美元，在预测期（即2025-2037年）内，复合年增长率为8.2%。2025年，急性肝卟啉症治疗的行业规模估计为9.206亿美元。
全球急性肝卟啉症治疗市场正在快速发展，这得益于其庞大的患者群体和治疗程序的不断进步。在此背景下，美国国立卫生研究院遗传和罕见疾病信息中心报告称，2024年全球确诊的肝卟啉症病例约为6,000至11,000例，由于早期发现意识的增强，病例数将进一步增长5%至7%。此外，美国劳工统计局报告称，2024年这些药物的PPI较2023年上涨了8.3%，而CPI在一年内上涨了14%，这反映了对肝卟啉症治疗的需求。
此外，全球急性肝卟啉症治疗药物贸易正在经历重大发展。 2023年，世界贸易组织指出，北美和欧洲是主要的出口地区，出口量超过80%。同样，由于国内产能不足，亚太地区进口量占60%。此外，研究活动也推动了该领域的业务发展，吸引了全球领导者对此类疗法的投资兴趣。为此，美国国立卫生研究院（NIH）在2024年为美国研发拨款3.22亿美元。同样，欧洲获得了1.55亿欧元的公私合作资助，专注于基因治疗和血红素生物合成调控。因此，到2037年，这些因素将迅速推动急性肝卟啉症治疗市场的发展。
急性肝卟啉症治疗领域：增长动力与挑战
增长动力
- 医疗质量提升：急性肝卟啉症治疗市场的主要驱动力之一是医疗保健行业质量的提升，并优先考虑长期疗效。在这方面，美国卫生与健康研究组织 (AHRQ) 在 2022 年报告称，利用 givosiran（一种用于治疗急性肝卟啉症的 RNA 干扰疗法）进行早期治疗，可显著降低 45% 的住院率。这一降低在美国两年内节省了 2.2 亿美元的成本。此外，美国国立卫生研究院 (NIH) 指出，引入严格治疗方案的医疗机构的急诊室就诊量显著减少了 32%。因此，这些因素凸显了全球范围内对RNAi疗法质量提升的采用，从而推动了该领域的增长。
- 未满足的医疗需求：急性肝卟啉症治疗市场的另一个重要驱动因素是患者，尤其是发展中地区患者未满足的医疗需求。例如，厚生劳动省报告称，由于givosiran价格高昂，患者无法获得，因此该国存在巨大的急性肝卟啉症治疗机会。预计发展中国家患者之间突出的健康差距将推动急性肝卟啉症治疗市场的扩张。
患者历史增长及其对急性肝卟啉症市场扩张的影响
由于诊断技术的不断进步、对减轻长期并发症的认识不断提高以及治疗程序的不断发展，急性肝卟啉症治疗市场在过去十年中见证了显著的增长机会。此外，急性肝卟啉症的患病率也在快速上升；在这方面，北美和欧洲凭借其先进的医疗基础设施和日益增强的早期检测能力引领市场。此外，在美国、德国和日本，血红素疗法（例如 Panhematin/Normosang 和后来的 givosiran (Givlaari)）的引入显著减少了急性发作，改善了患者预后，从而支持了市场发展。
AHP 治疗的历史患者增长情况（2010-2020 年）
| 国家/地区 | 2010 年患者 | 2020 年患者 |
| 美国 | 1,300 | 2,900 |
| 德国 | 500 | 1,200 |
| 法国 | 310 | 800 |
| 西班牙 | 250 | 560 |
| 澳大利亚 | 200 | 400 |
| 日本 | 500 | 1,000 |
| 印度 | 600 | 1,300 |
| 中国 | 900 | 2,200 |
（来源： （例如：美国国立卫生研究院 (NIH) 的 GARD、欧盟罕见病登记处、厚生劳动省 (MHLW)、印度医学研究理事会 (ICMR)）
制造商战略巩固急性肝性卟啉症 (AHP) 市场地位
急性肝性卟啉症治疗市场的制造商正通过扩大战略来加强其在全球市场的生态系统，从而获得关注。全球领导者选择的关键趋势包括独家产品转型、扩大准入和战略合作伙伴关系。例如，美国国立卫生研究院 (NIH) 在 2023 年宣布 Alnylam Pharmaceuticals 推出了 RNAi 疗法 givosiran，该疗法在临床试验中将发病率降低了 75%。此外，2022 年，NORD 主动开展患者支持计划，以满足罕见病领域未满足的医疗需求。此外，对个性化医疗和支持性监管框架的关注加速了该领域的研发。
下表重点介绍了主要AHP治疗策略的收入潜力：
| 策略 | 影响（2023年数据） | 收入机会 |
| 新药上市 | 接受治疗的患者数量增加70% | 4.52亿美元 |
| 扩大可及性项目 | 依从率提高30% | 1.25亿美元 |
| 孤儿药激励措施 | FDA审批速度加快50% | 2.5亿美元 |
挑战
- 治疗费用高昂：急性肝卟啉症治疗市场的主要制约因素之一是全球范围内急性肝卟啉症治疗的高昂费用。据报道，Alnylam Pharmaceutical 的 Givlaari (givosiran) 是美国 FDA 批准的疗法之一，每位患者每年的治疗费用约为 57.5 万美元。这可能会阻碍价格敏感地区的市场渗透，使患者难以负担。此外，由于成本难以承受，这可能会给医疗机构带来重大障碍，从而对市场提升产生负面影响。
急性肝卟啉症治疗市场：关键见解
| 报告属性 | 详细信息 |
|---|---|
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基准年 |
2024 |
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预测年份 |
2025-2037 |
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复合年增长率 |
8.2% |
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基准年市场规模（2024年） |
8.505亿美元 |
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预测年度市场规模（2037 年） |
26亿美元 |
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区域范围 |
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急性肝卟啉症治疗细分
药物类别（Givosiran、血红素、碳水化合物负荷）
根据药物类别，预计到2037年底，Givosiran将在急性肝卟啉症治疗市场中占据最高份额，达到52.5%。该领域的主导地位归功于其在治疗急性肝卟啉症方面的卓越疗效。美国国立卫生研究院（NIH）在2023年的一项临床研究报告显示，Givosiran可将急性肝卟啉症发作率降低75%，凸显了其在治疗过程中的关键作用。此外，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）在2023年报告称，35%的治疗相关费用由医疗补助（Medicaid）承担。因此，这表明，更广泛的适应性将推动givosiran细分市场的增长，前景看好。
分销渠道（医院药房、零售药房、在线药房）
基于分销渠道，预计在预测期内，医院药房细分市场将在急性肝卟啉症治疗市场中占据60.4%的丰厚份额。世界卫生组织（WHO）在2023年报告称，该细分市场的增长取决于其能否分销超过85%的givosiran和血红素。此外，美国疾病控制与预防中心（CDC）在2023年指出，医院是肝卟啉症治疗的关键场所，因为医院需要静脉注射和输液中心。因此，这证明了医院药房作为市场中具有影响力的细分市场的更广泛定位。
我们对肝卟啉症治疗市场的深入分析涵盖以下细分市场：
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药物类别 |
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分销渠道 |
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Vishnu Nair
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急性肝卟啉症治疗行业——区域概要
北美市场分析
预计在预测期内，北美急性肝卟啉症治疗市场将占据最高份额，达到 65.7%。该地区拥有先进的医疗基础设施和较高的发病率，因此需要有效的治疗方案。据报道，该地区每年约有 6,000 人被诊断患有急性肝卟啉症 (AHP)，这使得该地区对 AHP 治疗的需求异常旺盛。此外，2023年，美国将其医疗预算的9.5%（约60亿美元）用于罕见病治疗，包括急性肝卟啉症（AHP），比2021年增长了7.6%。这进一步激发了国内企业在该领域开发更多创新制剂的兴趣。
加拿大的急性肝卟啉症治疗市场正经历着巨大的增长，这得益于政府支持的资金支持以及该国幅员辽阔、医疗资源日益丰富。联邦预算拨款是该地区业务发展的主要推动因素，2023年，加拿大将其预算的8.6%（约32亿美元）用于罕见病治疗，比2020年增长了13%，凸显了该地区日益增长的需求。此外，省级医疗系统在2021年至2024年期间拨款19%，一年内惠及超过20万名患者。鉴于这些因素，到2037年，加拿大市场将快速增长。
亚太市场统计数据
预计亚太地区急性肝卟啉症治疗市场将在预测期内实现最快增长，这得益于该地区人们对疾病检测意识的提高以及靶向治疗的创新。该地区的蓬勃发展主要得益于日本、中国、印度、马来西亚和韩国等发展中国家的贡献。此外，政府的支持以及领先制药公司之间的合作也正在改善患者的治疗效果。这种创新治疗方案的采用预计将推动整个地区的市场增长。
印度的急性肝卟啉症治疗市场正在展现出显著的增长机遇，这主要得益于公私医疗合作以及政府对罕见疾病的医疗支出。据报道，2015年至2023年期间，印度政府的医疗保健支出大幅增长了18.6%，预计每年将达到19亿美元，将有超过240万患者接受治疗。此外，医疗服务的扩展和宣传活动的开展也促进了印度的经济增长。
主导急性肝卟啉症治疗领域的公司
- Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
- 公司概况
- 业务战略
- 主要产品
- 财务业绩
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域布局
- SWOT 分析
- Recordati Rare Diseases Inc.
- Clinuvel Pharmaceuticals Limited
- 武田制药株式会社
- 辉瑞公司
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Mylan N.V.
- 西门子医疗有限公司
- ACON Laboratories, Inc.
- 丹纳赫集团
- 爱科来公司
- 雅培实验室
- 波士顿科学公司
- Bio-Rad Laboratories, Inc.
- 梯瓦制药工业有限公司
- Apotex公司
- H.灵北公司（Lundbeck A/S）
- 礼来公司
- 赛诺菲公司
- 福泰制药公司
参与急性肝卟啉症治疗市场的公司正专注于区域扩张，因为每家公司都拥有独特的治疗方法。为了共同开发独家疗法，各公司正在利用各种创收机会。例如，Alnylam Pharmaceuticals 凭借其 RNA 干扰疗法 GIVLAARI（givosiran）处于领先地位，该疗法已获得美国 FDA 批准用于急性肝卟啉症 (AHP) 治疗。此外，武田、辉瑞和罗氏等公司正在投资研发，以扩大其在急性肝卟啉症 (AHP) 领域的产品组合。因此，这些战略正在推动公司的……显著促进增长并保持市场竞争力。
以下是业内一些知名企业名单：
最新发展
- 2024年3月，Alnylam Pharmaceuticals Inc.获得FDA批准，扩大Givlaari（一种RNAi疗法）的用途，用于更广泛的AHP患者亚群，包括对急性发作的早期干预。
- 2024年6月，Recordati Rare Diseases Inc.推出了一种改进的、更稳定的Panhematin制剂，用于治疗急性AHP发作，从而降低了给药的复杂性。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 2558
- Published Date: Jun 19, 2025
- Report Format: PDF, PPT
