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黏多醣貯積症治療市場規模預計到2035年底將達到200億美元，在預測期內（即2023年至2035年）複合年增長率為8%。2022年，黏多醣貯積症治療的行業規模將超過10美元十億。 HSCT，也稱為骨髓移植，涉及用產生缺失酵素的健康捐贈者細胞取代患者有缺陷的骨髓或幹細胞。除了這些既定的治療方法之外，正在進行的研究和開發工作還集中在尋找新的療法和改進現有的療法。這些努力可能包括基因療法、小分子藥物和其他創新方法，旨在解決導致 MPS 的潛在遺傳和生化因素。
黏多醣貯積症（MPS）是指一群罕見的遺傳性疾病，稱為溶小體貯積症。這些疾病的特徵是糖胺聚醣 (GAG) 積聚，這是由於溶酶體內分解糖胺聚醣 (GAG) 所需的特定酶的缺乏所致。這會導致一系列影響身體各個器官和系統的症狀和併發症。
成長動力
挑戰
基準年 | 2022年 |
預測年份 | 2023-2035 |
複合年增長率 | 〜8% |
基準年市場規模（2022 年） | ~ 100 億美元 |
預測年度市場規模（2035 年） | ~ 200 億美元 |
區域範圍 |
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類型（Hurler症候群、Hunter症候群）
預計到2035 年，亨特症候群將佔據黏多醣貯積症治療市場60% 的份額。酵素替代療法(ERT) 徹底改變了亨特氏症的治療方法，透過解決潛在的酵素缺乏問題，為患者提供了改善生活品質的機會。 ERT 方法和配方的進步提高了其功效和可及性。一項研究報告稱，使用艾杜硫酶進行 ERT 可使亨特氏症候群患者的尿糖胺聚醣 (GAG) 水平大幅降低，並改善各種臨床參數。
最終用戶（醫院、製藥廠、研究機構）
預計到 2035 年，醫院領域的黏多醣貯積症 (MPS) 治療市場將佔據重要份額。醫療保健專業人員和公眾對 MPS 的認識不斷提高，從而提高了診斷率。這一趨勢推動了在醫院環境中尋求專業護理的患者數量激增，從而促進了醫院領域的成長。全球基因組織報告稱，加強宣傳活動導致 MPS 診斷數量上升，凸顯了醫療機構在提供準確診斷方面的重要性。
我們對全球黏多醣貯積症治療市場的深入分析包括以下細分市場：
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最終用戶 |
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亞太地區市場預測
預計到 2035 年底，亞太地區的黏多醣貯積症治療市場將佔據最大的市場份額，達到 38%。不斷加強的宣傳活動和改善的醫學教育導致亞太地區 MPS 診斷率的上升。由此導致的患者識別數量的增加刺激了對有效治療方案的需求。一份報告稱，提高疾病意識的努力導致亞太地區各國 MPS 診斷數量大幅增加。例如，五年內，中國診斷出的 MPS II（亨特綜合症）病例翻了一番。
北美市場統計
北美地區的黏多醣貯積症治療市場預計在預測期內將佔據第二大份額。北美先進的醫療保健基礎設施，包括專門的治療中心和專業醫療專業人員，有助於改善 MPS 患者的護理、診斷和獲得創新療法的機會。加拿大黏多醣及相關疾病學會（加拿大 MPS 學會）強調了北美各地專門治療中心的建立以及管理 MPS 病例的專業知識的增長。
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作者学分: Radhika Gupta, Shivam Bhutani