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急性肝卟啉症治療市場規模及份額，依分銷管道（醫院藥房、專科藥房、零售藥房）、治療類型、藥物類別、給藥途徑劃分－SWOT分析、競爭策略洞察、區域趨勢（2026-2035）

  • 报告编号: 2558
  • 发布日期: Sep 29, 2025
  • 报告格式: PDF, PPT

急性肝臟卟啉症治療市場展望：

2025年急性肝卟啉症治療市場規模估計為460萬美元，預計到2035年底將達到760萬美元，在預測期（即2026-2035年）內複合年增長率為8.2%。 2026年，急性肝卟啉症治療產業的規模預估為9.206億美元。

全球急性肝卟啉症治療市場正快速發展，這主要得益於其龐大的患者群體和治療技術的不斷進步。美國國家醫學圖書館 (NLM) 於 2024 年 12 月發布的研究明確顯示，有症狀族群的盛行率約為 1/20,000。急性肝卟啉症治療的供應鏈高度專業化，涉及在嚴格的現行藥品生產品質管理規範 (cGMP) 下合成血紅素和吉沃西蘭等複雜的活性藥物成分 (API)。此外，各國政府和機構對罕見疾病研究的投入不斷增加，也促進了急性肝卟啉症療法的研發和在全球的推廣應用。

此外，急性肝卟啉症（AHP）治療藥物的全球貿易正在蓬勃發展。經濟合作暨發展組織（OEC）指出，2023年德國是主要的藥品出口國，出口額達1,150億美元；而美國則是最大的進口國，進口額達1,700億美元。同時，研究活動也推動了該領域的業務發展，吸引了全球領導企業對這類療法的投資。為此，印度衛生與家庭福利部於2025年3月宣布，為2024-2025財年罕見疾病研發撥款11.882億盧比。同樣，歐洲也啟動了公私合作的融資計劃，重點關注基因療法和血紅素生物合成調控。因此，這些因素將顯著促進急性肝卟啉症治療市場的發展，並預計到2035年將實現這一目標。

Acute Hepatic Porphyria Treatment Market Size
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成長驅動因素

  • 診斷能力和疾病認知程度的提升：最初，更準確的診斷對於擴大可治療患者群體至關重要，但也極具挑戰性。美國國立衛生研究院 (NIH) 等機構資助了多項與基因檢測和生物標記識別相關的研究，旨在縮短傳統的診斷延遲時間。根據美國國家醫學圖書館 (NLM) 2024 年 12 月的報告，生化檢測和基因檢測相結合可將診斷率提高 18%，從 56% 提高到 74%，凸顯了診斷技術的進步。此外，符合治療條件的已確診患者數量不斷增長，直接推動了對治療介入的需求。
  • 未滿足的醫療需求：急性肝卟啉症治療市場的另一個重要驅動因素是患者（尤其是發展中國家的患者）未被滿足的醫療需求。例如，厚生勞動省報告稱，該國急性肝卟啉症治療市場存在巨大機遇，因為患者由於價格昂貴而無法獲得吉沃西蘭（givosiran）。發展中國家患者之間存在的這些顯著的健康差距預計將推動急性肝卟啉症治療市場的擴張。
  • 新型治療方式研究的投資：針對急性高風險族群（AHP）的治療，持續的研發投入正逐漸提升。投資方向是下一代療法，這些療法旨在提供更便捷的口服製劑、更高的安全性以及能夠克服疾病根本原因的全新作用機制。美國國立衛生研究院（NIH）2025年1月發布的報告指出，將有480億美元用於醫學研究，重點在於提高患者生活質量，減少疾病和殘疾。持續創新推動治療環境的演變，並進一步促進市場發展。

臨床試驗中的治療性siRNA

產品

贊助公司

目標

疾病

目前發展

Fitusiran (ALN-AT3SC)

賽諾菲健贊

抗凝血酶

血友病A和B

III 期 – NCT03417245 (ATLAS-A/B)

III期臨床試驗 – NCT03417102 (ATLAS-INH)

III期臨床試驗 – NCT03549871 (ATLAS-PPX)

II/III期臨床試驗 – NCT03974113 (ATLAS-PEDS)

III期臨床試驗 – NCT03754790 (ATLAS-OLE)

奈多西蘭（DCR-PHXC）

迪塞納製藥

肝臟乳酸脫氫酶

原發性高草酸尿症

III期臨床試驗 – NCT04042402 (PHYOX3)

第二階段 – NCT05001269 (PHYOX8)

Teprasiran (QPI-1002)

夸克製藥

p53

急性腎損傷

III期臨床試驗 – NCT02610296 (ReGIFT)

蒂瓦尼西蘭（SYL-1001）

Sylentis SA

瞬時受體電位陽離子通道亞家族V成員1

眼痛，乾眼症

III期臨床試驗 – NCT03108664 (HELIX)

Vutrisiran（ALN-TTRSC02）

Alnylam製藥公司

轉甲狀腺素

hATTR

III 期臨床試驗 – NCT03759379 (HELIOS-A)

III期臨床試驗 – NCT04153149 (HELIOS-B)

資料來源：美國國家醫學圖書館，2023年1月

挑戰

  • 治療費用高：急性肝卟啉症（AHP）治療市場的主要限制因素之一是全球AHP治療費用高。據報道，Alnylam Pharmaceutical公司的Givlaari（givosiran）是美國FDA核准的療法之一，但每位患者的治療費用都非常高。這可能會阻礙該療法在價格敏感地區的市場滲透，使患者難以負擔。此外，由於治療費用難以持續，這也為醫療機構帶來了巨大挑戰，對市場成長產生了負面影響。
  • 孤兒藥定價壓力與上限：政府實施的嚴格價格管制是限制產業參與者與消費者的關鍵因素。在法國，臨床附加價值（ASMR）直接影響談判價格，由透明度委員會（HAS）進行評估。 ASMR 評級為 V 級且僅有輕微改進，意味著價格將受到嚴格限制。日本的國民健康保險（NHI）體係也提供嚴格的成本效益評估，這往往導致日本藥品價格低於美國，從而降低了新進入日本市場的製造商的利潤率。

急性肝卟啉症治療市場規模及預測：

報告屬性 詳細資訊

基準年

2025

預測年份

2026-2035

複合年增長率

8.2%

基準年市場規模（2025 年）

460萬美元

預測年份市場規模（2035 年）

760萬美元

區域範圍

  • 北美洲（美國和加拿大）
  • 亞太地區（日本、中國、印度、印尼、馬來西亞、澳洲、韓國、亞太其他地區）
  • 歐洲（英國、德國、法國、義大利、西班牙、俄羅斯、北歐、歐洲其他地區）
  • 拉丁美洲（墨西哥、阿根廷、巴西、拉丁美洲其他地區）
  • 中東和非洲（以色列、海灣合作委員會、北非、南非、中東和非洲其他地區）
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急性肝卟啉症治療市場區隔：

分銷通路細分分析

預計在預測期內，醫院藥局將在急性肝卟啉症治療市場中佔據60%的可觀份額。對此，世界衛生組織（WHO）在2023年報告稱，該領域的成長取決於其分銷吉沃西蘭和血紅素的能力。美國國家醫學圖書館（NLM）2024年10月的一項研究表明，在長期追蹤中，吉沃西蘭治療使卟啉症的年發作率降低了97%，血紅素治療的年用藥天數降低了96%。因此，這證明了醫院藥局作為市場影響因素的地位日益凸顯。

治療類型細分分析

預防性治療在治療類型領域佔據主導地位，這主要歸功於其顛覆性的臨床和經濟價值。透過避免嚴重的疾病發作，這些治療顯著減少了急診就診和住院治療，而這兩者都是醫療成本的重要驅動因素。美國國家醫學圖書館 (NLM) 2024 年 11 月的一項研究表明，21.4% 的急性間歇性卟啉症 (AIP) 患者在開始接受 givosiran 治療前，每 1 至 4 週定期接受預防性血紅素治療，這凸顯了市場對該療法的需求。美國醫療保健研究與品質署 (AHRQ) 強調，與以治療為導向的介入相比，預防性治療具有長期成本效益。經 FDA 批准的 RNAi 療法專為慢性預防而設計，在降低年度發作率方面效果更佳，因此已成為標準療法，也是市場成長的主要驅動力。

藥物類別細分分析

由於其標靶作用和可靠的臨床療效數據，RNAi藥物將在該類藥物市場佔據主導地位。它們透過降低肝臟中致病前體的水平來消除疾病發作的致病觸發因素。美國食品藥物管理局（FDA）設立的孤兒藥計畫為罕見疾病新療法提供激勵措施，在RNAi藥物的研發和上市過程中發揮了關鍵作用。 FDA核准的藥品標籤顯示，RNAi藥物在延長無發作間隔方面具有更高的療效，這支撐了其高價策略，並鞏固了其作為最佳治療藥物類別的領先地位。

我們對兒童肝卟啉症治療市場的深入分析包括以下幾個面向：

細分市場

子段

治療類型

  • 預防性治療
    • RNAi療法
    • 其他的
  • 急性發作治療
    • 血紅素類似物
    • 止痛藥
    • 止吐藥
    • 其他的
  • 支持性護理
    • 止痛藥
    • 止吐藥
    • 其他的

藥物類別

  • RNAi療法
    • 醫院藥房
    • 專科藥房
  • 血紅素類似物
    • 醫院藥房
    • 專科藥房
  • 止痛藥
    • 醫院藥房
    • 專科藥房
    • 零售藥局
  • 止吐藥
    • 醫院藥房
    • 專科藥房
    • 零售藥局
  • 其他的
    • 醫院藥房
    • 專科藥房
    • 零售藥局

給藥途徑

  • 皮下
  • 靜脈
  • 口服

分銷管道

  • 醫院藥房
  • 專科藥房
  • 零售藥局
Vishnu Nair
Vishnu Nair
全球業務發展主管

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急性肝卟啉症治療市場—區域分析

北美市場洞察

預計在預測期內，北美急性肝卟啉症治療市場將佔48%的最高份額。該地區擁有先進的醫療基礎設施，且疾病盛行率較高，因此需要有效的治療方法。推動市場成長的主要因素包括美國食品藥物管理局（FDA）的孤兒藥政策優惠、龐大的商業和聯邦保險覆蓋範圍以及強大的患者權益倡導。一個主要趨勢是從急性發作管理轉向預防性治療，以減少發作頻率，從而改善患者的長期預後和生活品質。這進一步激發了國內企業開發更多創新製劑的興趣。

美國急性肝卟啉症治療市場的發展動力源自於快速創新、高昂的治療費用以及聯邦政府對罕見疾病的大力支持。關鍵趨勢是將基於RNAi的預防性療法納入主流治療方案，從而顯著減少致殘性發作，並將治療模式從被動治療轉變為主動預防。根據美國國家醫學圖書館（NLM）2023年5月的報告，每25,000人中就有1人患有卟啉症。美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）的數據顯示，Medicare Part D正在擴大這些專科藥物的覆蓋範圍，但高昂的自付費用仍然是一個令人擔憂的問題。

由於政府資助和醫療保健覆蓋範圍的擴大，加拿大急性肝卟啉症治療市場正經歷快速成長。美國國家醫學圖書館（NLM）2024年8月的一項研究表明，加拿大政府已宣布一項為期三年、總額達15億美元的撥款計劃，用於罕見病藥物的獲取，該計劃將於2023年啟動，這凸顯了該領域日益增長的需求。為了盡可能減少治療資源分配上的差異，患者權益倡導組織正在湧現，並日益壯大，致力於推動制定一項全國性的罕見疾病戰略，以規範治療並提高各省的醫療服務可及性。

美國和加拿大急性肝卟啉症的盛行率

年

國家

患病率估計

筆記

2023

我們

大約每 20,000 人中就有 1 人

已確診症狀人群盛行率估計

2024

我們

估計每10萬人口中有5至10例病例

急性間歇性卟啉症 (AIP) 的範圍

2023

加拿大

五百分之一到五萬分之一

基於流行病學相似性和人口規模

資料來源：美國國家醫學圖書館 (NLM) 2024 年 12 月號、美國國家醫學圖書館 (NLM) 2023 年 5 月號、加拿大卟啉症協會 2023 年報告

亞太市場洞察

由於亞太地區對疾病檢測意識的提高以及標靶療法的創新，預計該地區急性肝卟啉症治療市場在預測期內將實現最快成長。該地區的蓬勃發展主要歸功於日本、中國、印度、馬來西亞和韓國等發展中國家的貢獻。此外，政府的支持以及領先製藥公司之間的合作也在改善患者的治療效果。這些創新治療方案的採用預計將推動整個地區的市場成長。

在公立和私立醫療機構合作以及政府對這種罕見疾病的醫療投入的推動下，印度急性肝卟啉症治療市場正展現出顯著的成長潛力。為此，印度罕見疾病組織在2024年12月發布的報告中宣布，2024-2025財年和2025-2026財年的預算為97.4億盧比，其中包括急性肝卟啉症的研究經費。此外，醫療服務的擴展和公眾意識的提高也促進了印度市場的成長。

由於日本健全的孤兒藥監管框架加快了藥物審批速度，並為生產商提供了顯著的激勵，日本急性肝卟啉症（AHP）治療市場正穩步成長。 AHP患者由於急性發作和長期併發症，承受著沉重的臨床負擔。根據美國國家醫學圖書館（NLM）2024年12月的研究，近88%的研究族群經歷過急性發作，77%的患者需要在醫療機構接受治療。政府透過國民健康保險（NHI）報銷保障了患者廣泛獲得已獲批准的療法，而持續的研究和診斷意識的提高，以及日本更廣泛的罕見疾病戰略，預計將推動市場穩步增長。

歐洲市場洞察

歐洲急性肝卟啉症治療市場主要受歐洲藥品管理局 (EMA) 主導的強有力監管框架推動，該框架促進了 givosiran 等孤兒藥的加速審批。主要成長驅動因素包括病例數的增加、診斷能力的提升以及用於降低發作頻率的高成本創新預防療法的應用。根據美國國家醫學圖書館 (NLM) 2023 年 12 月的報告，歐洲急性肝卟啉症的盛行率為每 10 萬人口 0.5 例。各國醫療保健系統報銷政策的擴展正在推動市場發展，但由於各國成本控制策略和衛生技術評估 (HTA) 機構的不同，市場准入情況也存在差異。

英國急性肝卟啉症治療市場正在成長，這主要得益於英國國民醫療服務體系（NHS）英格蘭分部致力於改善罕見疾病照護。 NHS英格蘭分部2025年2月的資料顯示，急性肝臟卟啉症的盛行率估計為十萬分之一。另一方面，根據NHS長期規劃，針對罕見疾病的專科服務是其重點領域。英國為針對超罕見疾病的「高度專業化技術」（HST）路徑投入了大量資源，並透過該路徑評估急性肝卟啉症的治療方案。

德國在歐洲急性肝卟啉症（AHP）治療市場佔有主導地位。其市場成長主要得益於德國的早期市場進入機制和對孤兒藥的大力支持。聯邦聯合委員會（G-BA）為孤兒藥提供加速審批和基於價值的報銷機制。德國在包括AHP治療藥物在內的專科藥品上的支出持續大幅增加。根據德國聯邦衛生部（BMG）報告，德國醫療體系積極採納創新療法，使其成為藥品生產商的重要市場。

Acute Hepatic Porphyria Treatment Market Share
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急性肝卟啉症治療市場主要參與者：

    參與急性肝卟啉症治療市場的企業正著力拓展區域市場，因為它們各自擁有獨特的治療方法。為了共同開發獨家療法，各公司正積極利用各種獲利機會。例如，Alnylam Pharmaceuticals 公司憑藉其 RNA 幹擾療法——已獲美國 FDA 批准用於治療急性肝卟啉症的 GIVLAARI（givosiran）——處於領先地位。此外，武田製藥、輝瑞和羅氏等公司也加大研發投入，以拓展其在急性肝卟啉症領域的產品組合。因此，這些策略顯著促進了企業的成長，並加劇了市場競爭。

    以下是業內一些知名企業的名單：

    • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
      • 公司概況
      • 商業策略
      • 主要產品
      • 財務業績
      • 關鍵績效指標
      • 風險分析
      • 最新進展
      • 區域影響力
      • SWOT分析
    • 三菱田邊製藥株式會社
    • Recordati 罕見疾病
    • Medunik USA
    • 梯瓦製藥工業股份有限公司
    • JCR製藥有限公司
    • 輝瑞公司
    • 賽諾菲公司
    • 費森尤斯卡比股份公司
    • 第一三共株式會社
    • 武田藥品工業株式會社
    • Hikma製藥有限公司
    • 太陽製藥工業有限公司
    • 瑞迪博士實驗室有限公司
    • CSL有限公司
    • 諾華公司
    • 益普生製藥
    • 邁蘭公司（現為維亞特里斯公司的一部分）
    • 帝人製藥有限公司

最新動態

  • 2024 年 6 月， Alnylam Canada ULC宣布與Prevention Genetics建立合作關係，為青春期及以上年齡的患者提供基因檢測和諮詢服務，這些患者可能攜帶已知與急性肝卟啉症相關的基因突變。
  • 2024 年 5 月， CRISPR Therapeutics擴大了其產品線，推出了新的臨床前項目，利用 LNP 介導的肝臟遞送技術，用於治療難治性高血壓（靶向血管緊張素原 (AGT)）和急性肝卟啉症 (AHP)（靶向 5'-氨基乙醯丙酸合成酶 1 (ALAS1)）。
  • Report ID: 2558
  • Published Date: Sep 29, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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常见问题 (FAQ)

預計到 2026 年，急性肝卟啉症治療產業的規模將達到 9.206 億美元。

2025 年急性肝卟啉症治療市場規模估計為 460 萬美元，預計到 2035 年底將達到 760 萬美元，在預測期（即 2026-2035 年）內複合年增長率為 8.2%。

預計在預測期內，北美急性肝卟啉症治療市場將佔最高份額，達到 48%。

市場主要參與者包括 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation、Recordati罕見疾病、Medunik USA、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.、JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.、輝瑞公司、Sanofi S.A.、Fresenius Kabi AG、Daiichi Siktical Company、Sanofi S.A.、Fresenius Kabi AG、Daiichi Siktical Company,atical Industries Ltd.、Dr. Reddy's Laboratories Ltd.、 CSL Limited、Novartis AG、Ipsen Pharma、Mylan N.V.（現為 Viatris 的一部分）、Teijin Pharma Limited。

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