Fallstudie | 10 February 2026
Wie ein Pharmaunternehmen durch die Einführung einer neuartigen Therapie gegen Morbus Fabry im Markt für seltene Erkrankungen global expandierte
Verfasst von : Ipseeta Dash
In einem hart umkämpften globalen Pharmamarkt beruht die Marktdifferenzierung häufig auf der Fähigkeit, ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu erkennen und zielgerichtete Lösungen zu entwickeln. Diese Fallstudie verfolgt den Weg eines mittelständischen europäischen Pharmaunternehmens, das strategisch in den Markt für Therapien seltener Erkrankungen einstieg und sich insbesondere auf die Fabry-Krankheit konzentrierte. Durch gezielte Marktforschung, innovative Formulierungsstrategien und wichtige Partnerschaften konnte das Unternehmen nicht nur eine erfolgreiche Behandlung der Fabry-Krankheit einführen, sondern auch ein signifikantes Umsatzwachstum und einen deutlichen Ausbau seines globalen Marktanteils erzielen.
Überblick:
Ein mittelständisches Pharmaunternehmen mit Sitz in der Schweiz wollte seine Produktpipeline diversifizieren und in den Nischenmarkt für Therapien seltener Erkrankungen mit hohem Potenzial einsteigen. Der Fokus lag dabei insbesondere auf der Fabry-Krankheit, einer genetischen Erkrankung, für die es bisher nur wenige wirksame Therapien gab. Mit dem ambitionierten Ziel, eine neuartige Enzymersatztherapie (ERT) auf den Markt zu bringen und bis 2024 einen globalen Marktanteil von 40 % zu erreichen, beauftragte das Unternehmen Research Nester mit der Analyse von Markteintrittsbarrieren, der Optimierung des Produktdesigns und der Entwicklung einer wirkungsvollen Marktdurchdringungsstrategie. Wir lieferten eine umfassende Lösung, die die Analyse des globalen Marktumfelds, die Prognose der Patientennachfrage, die Optimierung der regulatorischen Rahmenbedingungen und das Benchmarking von Wettbewerbern umfasste, um die Produktentwicklung und -einführung optimal zu steuern.
Die Geschichte
Das Schweizer Pharmaunternehmen konnte über drei Jahrzehnte auf eine erfolgreiche Karriere in der Allgemeintherapie, insbesondere bei Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, zurückblicken. Angesichts auslaufender Patente und zunehmenden Wettbewerbs in den Kernsegmenten erkannte die Geschäftsleitung das Segment der seltenen Erkrankungen als strategisches Wachstumsfeld. Die Fabry-Krankheit, eine erbliche lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Alpha-Galaktosidase A verursacht wird, rückte aufgrund des hohen ungedeckten Bedarfs und der Möglichkeit langfristiger Umsätze durch die Exklusivität von Orphan-Arzneimitteln in den Fokus.
Der Einstieg in den Bereich der Fabry-Krankheit war jedoch nicht ohne Herausforderungen, wie im Folgenden dargestellt:
Die bestehenden Therapien waren zwar begrenzt, aber gut etabliert, was eine Markteintrittsbarriere darstellte.
Enzymtherapien erfordern hochspezifische Bioproduktionsprozesse und lange klinische Studien.
Die weltweite Patientenpopulation war klein und geografisch weit verstreut, was die Rekrutierung von Studienteilnehmern und die Vermarktung erschwerte. Um diese Herausforderungen zu meistern und die sich bietende Chance zu nutzen, beauftragte das Unternehmen Research Nester mit der Durchführung einer strategischen Machbarkeitsstudie und der Erstellung eines langfristigen Vermarktungsplans.
Unsere Lösung:
Research Nester arbeitete sechs Monate lang eng mit dem Unternehmen zusammen, um einen umfassenden Aktionsplan zu erstellen.
Markt- und Wettbewerbsanalyse : Eine globale Studie wurde durchgeführt, um die drei folgenden Faktoren zu bewerten:
- Die Prävalenz der Fabry-Krankheit in Nordamerika, Europa und im asiatisch-pazifischen Raum.
- Pipeline- und zugelassene Therapien mit einer detaillierten Analyse ihrer Wirkmechanismen, Wirksamkeitsraten, Preisgestaltung und Marktdurchdringung.
- Regulatorische Rahmenbedingungen und Anreize für Arzneimittel für seltene Leiden in verschiedenen Regionen.
Die Ergebnisse zeigten, dass trotz der Verfügbarkeit zweier führender Enzymersatztherapien (ERT) über 40 % der diagnostizierten Patienten weiterhin unzufrieden waren. Sie nannten als Gründe Probleme wie häufige Infusionen, Nebenwirkungen und eingeschränkten Zugang zur Behandlung. Diese Bedenken waren insbesondere in Südostasien und Osteuropa deutlich spürbar.
Produktdifferenzierungsstrategie : Die Berater von Research Nester schlugen dem Unternehmen vor, eine modifizierte ERT-Formulierung mit folgenden einzigartigen Merkmalen zu entwickeln:
- Ein Enzym mit verlängerter Halbwertszeit ermöglicht monatliche statt zweiwöchentliche Infusionen und reduziert so die Behandlungsbelastung erheblich.
- Lyophilisiertes Pulver zur Lagerung bei Raumtemperatur, wodurch die Verfügbarkeit in Regionen mit unzureichender Kühlketteninfrastruktur verbessert wird.
- PEGylierungstechnik zur Verbesserung der Bioverfügbarkeit von Arzneimitteln und zur Reduzierung von Immunreaktionen.
Diese Unterscheidung würde es ermöglichen, das Produkt nicht nur als eine weitere Option, sondern als einen bedeutenden Fortschritt im Vergleich zu bestehenden Behandlungsmethoden zu betrachten.
Regulatorischer Fahrplan : Die Navigation durch die Orphan-Drug-Bezeichnung (ODD) und die beschleunigten Zulassungsverfahren war entscheidend, um die Entwicklungszeit zu verkürzen.
- Das Forschungsteam von Nester hat eine regionsspezifische Checkliste zur Erstellung von Zulassungsdossiers erstellt.
Unterstützte das Unternehmen bei der Beantragung der ODD-Lizenz in den USA, der EU und Japan und sicherte ihm Vorteile wie verlängerte Exklusivität, Steuervergünstigungen und reduzierte Prüfgebühren. - Vorschläge für adaptive Studiendesigns zur Beschleunigung der Phase-II/III-Studien angesichts der begrenzten Patientenbasis.
Grenzüberschreitende Expansionsstrategie : Angesichts der Konzentration der Fabry-Krankheitsdiagnose auf entwickelte Volkswirtschaften und des steigenden Bewusstseins in Entwicklungsländern schlug Research Nester einen stufenweisen geografischen Expansionsplan vor:
- Phase 1: Die USA, Deutschland, Frankreich und Japan wurden aufgrund ihrer modernen Diagnoseinfrastruktur und der unterstützenden Kostenerstattung priorisiert.
- Phase 2: Brasilien, Indien und Polen – Märkte mit steigender Diagnosekapazität, aber unzureichender Durchdringung von Therapeutika.
Strategische Partnerschaften und Lizenzvergabe : Um die F&E-Kosten zu senken und die Markteinführung zu beschleunigen, hat Research Nester Folgendes ermöglicht:
- Eine Kooperationsvereinbarung mit einem deutschen Biotechnologieunternehmen mit Expertise in der Glykoproteinproduktion.
- Ein Lizenzabkommen mit einem südostasiatischen Vertriebspartner, der auf seltene Krankheiten spezialisiert ist.
- Gemeinsame Teilnahme an globalen Fabry-Aufklärungskampagnen mit Patientenvertretungsgruppen, Förderung der Früherkennung und Überweisung von Behandlungsplätzen.
Ergebnisse
- Das Unternehmen erhielt von der US-amerikanischen FDA, der EMA und der japanischen PMDA den Orphan-Drug-Status und damit Zugang zu einer Reihe regulatorischer Anreize.
- In klinischen Studien der Phase IIb konnte eine Reduktion des Globotriaosylsphingosin-Spiegels (Lyso-Gb3) im Plasma um 27 % nachgewiesen werden. Zudem wurden weniger infusionsbedingte Nebenwirkungen beobachtet, was die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie unterstreicht.
- Das Unternehmen führte seine Fabry-Behandlung bis zum dritten Quartal 2023 in den vier wichtigsten Märkten ein und erreichte bis Ende des Jahres einen Weltmarktanteil von 31 %. Prognosen zufolge wird dieser Anteil bis Mitte 2024 auf über 42 % steigen.
- Der Umsatz der Sparte für seltene Krankheiten stieg um 68 % und machte Ende des Kalenderjahres 2023 21 % des Gesamtumsatzes des Unternehmens aus.
- Durch Kooperationslizenzverträge konnte das Unternehmen seine Ausgaben für Forschung und Entwicklung um 22 % senken und gleichzeitig die vollen IP-Rechte für ausgewählte Regionen behalten.
Am wichtigsten war jedoch, dass der monatliche Dosierungsplan und die einfache Transportierbarkeit der Behandlung zu einer schnellen Akzeptanz in Regionen mit eingeschränktem Zugang zur Kühlkettenlogistik führten und so in mehreren Entwicklungsländern einen Wettbewerbsvorteil schufen.
Abschluss
Dieser Fall verdeutlicht, wie ein mittelständisches Pharmaunternehmen durch eine umfassende Marktstudie, strategische Produktdifferenzierung und eine globale regulatorische Perspektive in den Markt für seltene Erkrankungen einstieg. Durch die Partnerschaft mit Research Nester konnte das Unternehmen sein Investitionsrisiko minimieren, die Produkteinführung beschleunigen und mit einer innovativen Therapie für die Fabry-Krankheit signifikante Renditen erzielen.
Der Erfolg dieser Initiative erweiterte nicht nur das Therapieportfolio des Unternehmens, sondern etablierte es auch als führenden Anbieter patientenorientierter Innovationen im Bereich seltener Erkrankungen. Der Fall verdeutlicht die wachsende Bedeutung der Integration wissenschaftlicher Exzellenz mit intelligenten Vermarktungsstrategien in einem komplexen pharmazeutischen Umfeld.
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