基因組編輯技術：編輯生命密碼

發佈日期 : 17 September 2025

發佈者 : Ipseeta Dash

想像一下，有一種技巧可以糾正一本書中的一個拼字錯誤，而這本書決定一個人的健康、形象，甚至智力。基因組編輯技術的功能就類似此，只不過它修改的不是書籍，而是DNA──生命的指令手冊。基因組編輯是一系列技術的總稱，它使科學家能夠以絕對的精確度重寫生物體的DNA。

那麼，為什麼大家都在談論基因組編輯呢？因為基因組編輯具有治癒慢性遺傳疾病、改良作物、消除遺傳性疾病，甚至透過改變動植物基因來應對氣候變遷的潛力。基因組編輯技術是一項革命性的突破，它使科學家能夠精確地改變DNA。基因組編輯曾經只存在於科幻小說中，如今卻即時改變著醫學、農業和環境保護。

什麼是基因組編輯？

基因組編輯是指科學家利用一系列技術來改變生物的DNA。它的工作原理類似於分子版的“剪切粘貼”，即移除、修改或替換遺傳密碼的特定部分。這些編輯可以幫助修復缺陷基因、賦予有益性狀或去除不需要的遺傳物質。從人類基因療法到改良植物以提高作物產量，基因組編輯的應用範圍十分廣泛。

根據Research Nester的調查，2024年全球基因組編輯市場規模為95億美元，預計到2035年將達到650億美元，預測期內複合年增長率超過17.0%。這一增長主要得益於生物技術投資的增加、基於CRISPR技術的研究快速發展以及對個人化醫療和基因改造作物日益增長的需求。 Editas Medicine、CRISPR Therapeutics和Beam Therapeutics等主要企業正致力於創新，而新興的生物技術新創公司也不斷湧入該領域，推出基因編輯平台和人工智慧整合的遞送系統。

基因組編輯領域的主要里程碑：

基因改造的想法並不新鮮，科學家自1970年代以來就一直在推進遺傳物質的研究。然而，早期的技術速度緩慢且不夠精確。主要里程碑包括：

下圖提供了三種基因組編輯方法的準確編輯效率比較。

基因組編輯的應用

1. 醫學突破

• 鐮狀細胞疾病：像美國維多利亞·格雷這樣的患者已經接受了改變人生的 CRISPR 治療，這種治療針對的是導致這種痛苦疾病的缺陷基因。
• 癌症療法：對免疫細胞進行改造，使其更有效地攻擊腫瘤。
• 遺傳性疾病：亨丁頓舞蹈症、囊性纖維化和肌肉營養不良症等疾病正在研究基因治療方法。 CRISPR技術也被用來開發使免疫細胞對HIV具有抵抗力的手段。

1. 農業應用：基因組編輯技術可以培育出耐旱、抗蟲害且產量較高的作物。目前，保鮮期更長的番茄和抗真菌感染的小麥正在研發中。這無疑將改善糧食安全，尤其是在氣候脆弱地區。
2. 環境保護：基因驅動技術或許有助於控制入侵物種或攜帶疾病的蚊子。海洋變暖導致珊瑚礁白化。此外，瀕危物種或許可以透過基因編輯獲得更強的遺傳防禦能力。

基因組編輯的未來發展方向

基因組編輯領域正以前所未有的速度發展，超越了基本的DNA切割和刪除，邁向一個擁有更精準、更強大工具的未來。 CRISPR-Cas9奠定了基礎，而更新的技術則在此基礎上不斷突破其局限性，例如避免意外突變和限制編輯能力。這些創新不僅提高了編輯的精確度，也為醫學、農業和合成生物學等領域開闢了前所未有的挑戰性應用。

• 精準編輯：未來最重要的進展之一是精準編輯技術。這項技術由博德研究所的研究人員於2019年推出，通常被稱為基因組的「搜尋和替換」工具。與在DNA中形成雙股斷裂的CRISPR-Cas9不同，精準編輯技術結合了一種改良的Cas9酶和逆轉錄酶，可以直接將新的遺傳訊息插入指定位置。這使得整個過程更易於操作，出錯率更低。它可以高精度地插入、刪除或替換DNA鹼基，這意味著它有可能糾正絕大多數已知的與人類疾病相關的基因突變。目前，研究人員正在探索將其用於治療鐮狀細胞貧血症、泰-薩克斯症和某些類型的癌症等疾病。
• 鹼基編輯：另一個新興工具是鹼基編輯，它能更好地控制遺傳物質。這種方法允許科學家在不破壞DNA雙股的情況下改變單一DNA鹼基，例如將腺嘌呤（A）替換為鳥嘌呤（G）。這一點尤其重要，因為大約三分之二的遺傳疾病是由DNA序列中的單一鹼基錯誤引起的。鹼基編輯器是一種工程化蛋白質，它將CRISPR靶向系統與能夠透過化學過程將一種鹼基轉化為另一種鹼基的酵素結合。最終形成了一種高效率、低風險的點突變校正技術。目前，該技術正被研究用於治療早衰症、β-地中海貧血和某些遺傳性眼部疾病等疾病。由於鹼基編輯避免了雙股斷裂，因此降低了意外突變或有害DNA重排的風險。
• 合成生物學：除了編輯現有基因外，科學家現在正致力於透過合成生物學這一領域創造全新的基因序列。該學科包括設計和建構自然界中不存在的新型DNA分子、基因，甚至是整個基因組。合成生物學將基因組編輯與計算設計、人工智慧和系統生物學相結合，以改造具有客製化性狀的生物體。例如，研究人員正在開發能夠生產生物燃料、藥品或可生物降解塑膠的合成微生物。另一些研究人員則致力於創建可編程細胞，使其能夠識別體內疾病並提供所需的治療。合成生物學也可以應用於環境領域，例如，透過工程改造細菌來分解污染物或從大氣中捕獲過量的碳。該領域最引人注目的項目之一是「基因組計畫-寫入」（Genome Project-Write），該計畫旨在實驗室中整合整個人類染色體，這是超越傳統基因編輯的大膽嘗試。

這些創新共同標誌著我們對生命系統的理解和互動方式發生了深刻轉變。基因組編輯不再只是修改基因的工具，它正在發展成為一個建構具有特定功能的生物系統的平台。然而，這些發展也帶來了新的挑戰。關於創造合成生命的倫理爭議、對長期安全性的擔憂，以及國際監管和監督的必要性，都變得比以往任何時候都更加重要。

基因組編輯的未來

未來幾年，我們可以預見基因組編輯技術將更深入應用於醫療保健、農業和工業生物技術領域。基因療法有望成為常規療法，診斷將更加個人化和快速，而合成生物體或許能夠解決從糧食短缺到氣候變遷等諸多現實問題。隨著這些技術的日趨成熟，我們必須轉變思路，不再僅僅關注基因組編輯技術能夠做什麼，而是要認真思考我們應該如何利用它，並始終秉持公平、安全和公共利益的原則。