사례 연구 | 10 February 2026
한 제약 회사가 희귀 질환 시장에서 혁신적인 파브리병 치료제를 출시하여 어떻게 글로벌 시장으로 확장했는지
작성자 : Ipseeta Dash
경쟁이 치열한 글로벌 제약 시장에서 시장 차별화는 종종 충족되지 않은 의료적 요구를 파악하고 맞춤형 솔루션을 개발하는 능력에 달려 있습니다. 본 사례 연구는 유럽의 중견 제약 회사가 희귀 질환 치료제 시장, 특히 파브리병 치료제 시장에 진출하기로 전략적 결정을 내린 과정을 살펴봅니다. 이 회사는 집중적인 시장 조사, 혁신적인 제형 전략, 그리고 핵심 파트너십을 통해 파브리병 치료제를 성공적으로 출시했을 뿐만 아니라 매출과 글로벌 시장 점유율에서 상당한 성장을 달성했습니다.
개요:
스위스에 위치한 중견 제약회사가 파이프라인 다각화를 위해 희귀 질환 치료제 시장, 특히 효과적인 치료법이 부족한 유전 질환인 파브리병 치료제 시장에 진출하고자 했습니다. 이 회사는 최초의 효소 대체 요법(ERT)을 개발하여 2024년까지 세계 시장 점유율 40%를 달성하겠다는 야심찬 목표를 세우고, 진입 장벽 분석, 제품 설계 최적화, 강력한 시장 침투 전략 수립을 위해 리서치 네스터와 협력했습니다. 리서치 네스터는 글로벌 시장 현황 분석, 환자 수요 예측, 규제 승인 절차 최적화, 경쟁사 벤치마킹 등 심층적인 솔루션을 제공하여 제품 개발 및 출시를 지원했습니다.
이야기
스위스 제약회사는 30년 이상 일반 치료제, 특히 심혈관 및 대사 질환 분야에서 성공적인 실적을 유지해 왔습니다. 특허 만료가 임박하고 주력 사업 부문에서 경쟁이 심화됨에 따라 경영진은 희귀 질환 분야를 전략적 성장 동력으로 인식했습니다. 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 발생하는 유전성 리소좀 축적 질환인 파브리병은 충족되지 않은 수요가 높고 희귀 의약품 독점권을 통해 장기적인 수익을 창출할 수 있다는 점에서 핵심 목표로 떠올랐습니다.
하지만 파브리병 분야에 진출하는 것은 아래와 같은 어려움이 없지 않았습니다.
기존 치료법은 제한적이었지만 잘 확립되어 있어 시장 진입에 장벽이 되었습니다.
효소 치료법은 매우 특정한 생물 제조 공정과 장기간의 임상 시험을 필요로 합니다.
전 세계 환자 수는 적고 지리적으로 분산되어 있어 임상 시험 모집 및 상용화 노력이 어려웠습니다. 이러한 문제를 해결하고 기회를 포착하기 위해 해당 회사는 리서치 네스터에 전략적 타당성 평가 및 장기 상용화 로드맵 수립을 의뢰했습니다.
우리의 솔루션:
리서치 네스터는 6개월 동안 해당 회사와 긴밀히 협력하여 포괄적인 실행 계획을 수립했습니다.
시장 및 경쟁 정보 : 아래에 언급된 세 가지 요소를 평가하기 위해 글로벌 연구가 수행되었습니다.
- 북미, 유럽 및 아시아 태평양 지역에서 파브리병의 유병률.
- 신약 개발 파이프라인과 승인된 치료법들을 메커니즘, 효능률, 가격, 시장 점유율 등을 심층적으로 분석합니다.
- 지역별 규제 환경 및 희귀 의약품 지원 정책.
연구 결과에 따르면 두 가지 주요 효소 대체 요법(ERT)이 있음에도 불구하고 진단받은 환자의 40% 이상이 잦은 주입, 부작용, 치료 접근성 제한 등의 문제로 불만을 표명했습니다. 이러한 우려는 특히 동남아시아와 동유럽에서 두드러지게 나타났습니다.
제품 차별화 전략 : 리서치 네스터의 컨설턴트들은 다음과 같은 고유한 특징을 가진 수정된 ERT 제형을 설계할 것을 회사에 제안했습니다.
- 반감기가 연장된 효소 덕분에 2주에 한 번이 아닌 한 달에 한 번 주입이 가능해져 치료 부담이 크게 줄어듭니다.
- 상온 보관이 가능한 동결건조 분말 형태로, 냉장 유통망이 미비한 지역에서도 접근성이 향상됩니다.
- 약물 생체이용률을 향상시키고 면역 반응을 줄이기 위한 PEG화 기술.
이러한 차별점을 통해 해당 제품은 단순히 또 다른 선택지가 아니라 기존 치료법에 비해 의미 있는 진전으로 인식될 수 있을 것입니다.
규제 로드맵 : 희귀의약품 지정(ODD) 및 신속 승인 절차를 성공적으로 수행하는 것이 개발 기간 단축에 매우 중요했습니다.
- Research Nester는 지역별 규제 서류 준비 체크리스트를 만들었습니다.
미국, 유럽 연합 및 일본에서 ODD(Original Design Certificate) 취득을 지원하여 독점권 연장, 세액 공제 및 검토 수수료 인하와 같은 혜택을 확보했습니다. - 환자 수가 제한적인 상황을 고려하여 2상/3상 임상시험을 가속화하기 위한 적응형 임상시험 설계 방안을 제안합니다.
국경을 넘는 확장 전략 : 파브리병 진단이 선진국에 집중되어 있고 개발도상국에서 인식이 높아지고 있다는 점을 고려하여, 리서치 네스터는 단계별 지리적 확장 계획을 제안했습니다.
- 1단계: 현대적인 진단 인프라와 지원적인 보험금 지급 체계를 갖춘 미국, 독일, 프랑스, 일본이 우선적으로 선정되었습니다.
- 2단계: 진단 역량은 증가하고 있지만 치료제 보급률이 낮은 브라질, 인도, 폴란드 시장.
전략적 파트너십 및 라이선싱 : 연구 개발 비용을 절감하고 시장 진출 속도를 높이기 위해 리서치 네스터는 다음과 같은 지원을 제공했습니다.
- 당단백질 생산 분야에 전문성을 갖춘 독일 생명공학 회사와의 공동 개발 계약.
- 희귀 질환 분야에 영향력을 가진 동남아시아 유통업체와의 라이선스 계약.
- 환자 옹호 단체와 함께 전 세계 파브리병 인식 개선 캠페인에 공동 참여하여 조기 진단 및 치료 의뢰를 늘립니다.
결과
- 해당 회사는 미국 FDA, EMA, 일본 PMDA로부터 희귀의약품 지정을 받아 다양한 규제 인센티브를 받을 수 있게 되었습니다.
- 2b상 임상 시험에서 혈장 글로보트리아실스핑고신(lyso-Gb3) 수치가 27% 감소했으며 주입 관련 부작용도 더 적게 보고되어 이 치료법의 안전성과 효과가 입증되었습니다.
- 이 회사는 2023년 3분기까지 주요 4대 시장에 파브리병 치료법을 도입하여 연말까지 세계 시장 점유율 31%를 달성했으며, 2024년 중반에는 42%를 넘어설 것으로 예상하고 있습니다.
- 희귀 질환 부문의 매출은 68% 급증하여 2023년 말 기준 회사 전체 매출의 21%를 차지했습니다.
- 협력 라이선스 계약을 통해 회사는 연구 개발 비용을 22% 절감하면서도 특정 지역에 대한 지적 재산권을 온전히 유지할 수 있었습니다.
무엇보다 중요한 것은, 이 치료법의 월 1회 투여 일정과 운송이 용이한 제형 덕분에 냉장 물류 접근성이 제한적인 지역에서도 빠르게 도입되어 여러 개발도상국 시장에서 선도적인 위치를 확보할 수 있었다는 점입니다.
결론
이 사례는 중견 제약 회사가 포괄적인 시장 조사, 전략적 제품 차별화, 그리고 글로벌 규제 전망을 통해 희귀 질환 시장에 진출한 과정을 보여줍니다. 리서치 네스터와의 파트너십을 통해 이 회사는 투자 위험을 줄이고 제품 출시를 앞당겨 파브리병에 대한 혁신적인 치료법으로 상당한 수익을 창출할 수 있었습니다.
이 계획의 성공은 회사의 치료제 포트폴리오를 확장했을 뿐만 아니라 환자 중심의 희귀 질환 혁신 분야에서 최고의 선두 기업으로 자리매김하게 했습니다. 이 사례는 복잡한 제약 환경에서 과학적 우수성과 스마트한 상업화 전략을 통합하는 것이 점점 더 중요해지고 있음을 보여줍니다.
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