Marktgröße und Prognose zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) nach Behandlungsart (Komplementhemmer, Eisentherapie, Immunsuppressiva, Knochenmarktransplantation, andere Behandlungsarten); Verabreichungsweg; Altersgruppe; Endverbrauch – Wachstumstrends, Hauptakteure, regionale Analyse 2026–2035

Regionale Marktanalyse für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie:

Marktprognose für Nordamerika

Es wird erwartet, dass die nordamerikanische Industrie bis 2035 mit 47,2 % den größten Umsatzanteil halten wird. Dies ist auf eine hohe Akzeptanzrate fortschrittlicher Therapien und einen robusten regulatorischen Rahmen zurückzuführen, der klinische Studien und die Zulassung neuer Behandlungen fördert. Nordamerika ist die Heimat großer Pharmaunternehmen wie Alexion Pharmaceuticals, das Soliris entwickelt hat, und Ultomiris fördert die Akzeptanz in Nordamerika. Darüber hinaus erstatten unterstützende regulatorische Programme wie das RareCare Patient Assistance Program der National Organization for Rare Disorders die Anmeldekosten für Workshops, Konferenzen und Bildungsprogramme im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten und fördern so das Bewusstsein für PNH-Behandlungen. Die positiven Trends in Nordamerika dürften das robuste Wachstum des Marktes für Behandlungen der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) fortsetzen.

Die USA halten den größten Anteil am Behandlungssektor für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie. Das Marktwachstum im Land ist einem robusten regulatorischen Ökosystem zu verdanken, das die rechtzeitige Zulassung neuer Therapeutika gewährleistet. So gab die McKesson Corporation im Dezember 2023 die Verfügbarkeit von Fabhalta (Iptacopan) von Novartis bekannt, nachdem Fabhalta im selben Monat von der FDA zugelassen worden war. Darüber hinaus schafft die staatliche Unterstützung der Präzisionsmedizinforschung mit Programmen wie der Precision Medicine Initiative ein unterstützendes Ökosystem für die fortgeschrittene Forschung zu PNH. Da akademische Einrichtungen und Pharmaunternehmen bei der Entwicklung von Gentherapien zusammenarbeiten, ist der Markt bereit, sein profitables Wachstum aufrechtzuerhalten.

Kanada verzeichnet ein rasantes Wachstum im nordamerikanischen Markt für die Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Das Marktwachstum ist auf das wachsende Bewusstsein für die Behandlung von PNH und den verbesserten Zugang zu fortschrittlichen Therapien zurückzuführen. Kanada verfügt über ein öffentlich finanziertes Gesundheitssystem namens Medicare, das die hohen Behandlungskosten von PNH für Patienten erschwinglich macht und so den Zugang für breite Bevölkerungsgruppen verbessert. Darüber hinaus hat das regulatorische Ökosystem des Landes proaktiv neue Therapeutika für die PNH-Behandlung zugelassen, was den Sektor in Kanada stärkt. So wurde beispielsweise Voydeya im August 2024 von Health Canada als Ergänzung zu Ultomiris und Soliris für Erwachsene mit PNH-Diagnose zugelassen.

Europa-Marktanalyse

Europa dürfte bis zum Ende des Prognosezeitraums das schnellste Wachstum im Markt für die Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) verzeichnen. Das Marktwachstum ist auf einen starken regulatorischen Rahmen und die Förderung der Forschung zu seltenen Krankheiten zurückzuführen, die dem Markt zugutekommen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Vorreiterrolle eingenommen, indem sie führende Therapien zur Behandlung von PNH zugelassen, die Verfügbarkeit in der gesamten Region sichergestellt und den Patientenzugang zu neuen und fortschrittlichen Therapeutika verbessert hat. So erteilte die Europäische Kommission im November 2020 Alexion die Marktzulassung für eine neue Formulierung von Ultomiris mit verkürzter Infusionszeit zur Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS). Frankreich und Deutschland sind führend auf dem Markt für die Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in Europa.

Deutschland hat einen großen Anteil am Sektor der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie in Europa. Der deutsche Markt profitiert von seiner fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur und der Präsenz von Forschungseinrichtungen und Biotech-Unternehmen, die die Forschung zu seltenen Krankheiten vorantreiben. Die günstigen Rahmenbedingungen für die Forschung kommen dem heimischen Markt für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugute, was sich in einer wachsenden Zahl klinischer Studien zeigt. So wurden beispielsweise im April 2023 auf der Jahrestagung 2023 der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) Daten der Phase-3-Studie APPOINT-PNH vorgestellt. Diese zeigten, dass orales Iptacopan eine geschätzte Komplementinhibitorwirkung von 92,2 % bei PNH-Patienten ermöglicht und einen Hämoglobinanstieg von 2 g/dl oder mehr ohne Bluttransfusionen erreicht.

Frankreich ist gut aufgestellt, um im Bereich der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie in Europa ein schnelles Wachstum zu verzeichnen. Das Wachstum des Marktes für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) ist günstigen Rahmenbedingungen im Gesundheitswesen wie dem französischen Nationalen Plan für seltene Krankheiten zu verdanken. Der nächste Nationale Plan für seltene Krankheiten in Frankreich wird sich laut Regierung auf Forschung und Entwicklung konzentrieren, die das Wachstum des PNH-Behandlungssektors fördern sollen. Darüber hinaus unterstützt das französische Register für Knochenmarkversagen Forschungseinrichtungen wie die American Society of Hematology bei der Erforschung molekularer Profile für die Sequenzierung der nächsten Generation, die das Marktwachstum fördern kann. Im Mai 2024 wurde Aspaveli (Pegcetacoplan) in Europa zur Behandlung erwachsener Patienten mit PNH-Diagnose und hämolytischer Anämie zugelassen. Da die Forschung zu PNH an Fahrt gewinnt und ein starker regulatorischer Rahmen in Europa dem französischen Markt für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugutekommt, wird der PNH-Behandlungssektor voraussichtlich weiter wachsen.