Taille, prévisions et tendances du marché mondial du traitement de la porphyrie hépatique aiguë (2025-2037)
La taille du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë a été estimée à 850,5 millions USD en 2024 et devrait atteindre 2,6 milliards USD d'ici fin 2037, avec un TCAC de 8,2 % au cours de la période de prévision, soit 2025-2037. En 2025, la taille du secteur du traitement de la porphyrie hépatique aiguë est estimée à 920,6 millions USD.
Le marché mondial du traitement de la porphyrie hépatique aiguë évolue rapidement, porté par son vaste bassin de patients et les avancées technologiques constantes des procédures thérapeutiques. Dans ce contexte, en 2024, le Centre d'information sur la génétique et les maladies rares du NIH a signalé environ 6 000 à 11 000 cas de porphyrie hépatique diagnostiqués dans le monde, ce qui témoigne d'une augmentation de 5 % à 7 % due à une sensibilisation croissante au dépistage précoce. De plus, le Bureau of Labor Statistics a indiqué qu'en 2024, l'IPP de ces médicaments avait augmenté de 8,3 % par rapport à 2023, tandis que l'IPC avait augmenté de 14 % en un an, reflétant la demande de traitement de la porphyrie hépatique.
Par ailleurs, le commerce mondial des traitements contre la porphyrie hépatique aiguë connaît des développements significatifs. En 2023, l'OMC indique que l'Amérique du Nord et l'Europe sont considérées comme des exportateurs majeurs (plus de 80 %), et que, de même, l'Asie-Pacifique importe 60 % de ses produits en raison de la pénurie de sa production nationale. Par ailleurs, les activités de recherche stimulent l'activité du secteur, suscitant l'intérêt des leaders mondiaux pour l'investissement dans ces thérapies. À cet égard, en 2024, les NIH ont alloué 322 millions de dollars américains à la R&D aux États-Unis. De même, l'Europe a bénéficié de 155 millions d'euros de financements publics-privés pour se concentrer sur la thérapie génique et la modulation de la biosynthèse de l'hème. Par conséquent, ces facteurs freineront fortement le développement du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë d'ici 2037.
Secteur du traitement de la porphyrie hépatique aiguë : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Amélioration de la qualité des soins médicaux : L’un des principaux moteurs du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë est l’amélioration de la qualité des soins de santé, privilégiant une efficacité accrue à long terme. À cet égard, en 2022, l’AHRQ a rapporté qu’une prise en charge précoce par givosiran, un traitement par interférence ARN pour la PHA, a permis de réduire considérablement les hospitalisations de 45 %. Cette réduction a permis de réaliser des économies de 220 millions de dollars américains en deux ans aux États-Unis. Par ailleurs, le NIH indique que les établissements de santé ayant mis en place des protocoles de traitement stricts ont constaté une réduction significative de 32 % des visites aux urgences. Ces facteurs soulignent donc l'adoption mondiale d'une thérapie par ARN interférent de meilleure qualité, stimulant ainsi la croissance de ce secteur.
- Besoins médicaux non satisfaits : Un autre facteur important du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë réside dans les besoins médicaux non satisfaits des patients, notamment dans les régions en développement. Par exemple, le MHLW a signalé qu'il existe un potentiel considérable pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë dans le pays, car les patients n'ont pas accès au givosiran en raison de son coût élevé. Ces disparités de santé mises en évidence parmi les patients des pays en développement devraient stimuler l'expansion du marché des traitements contre la porphyrie hépatique aiguë.
Croissance historique du nombre de patients et impact sur l'expansion du marché de la porphyrie hépatique aiguë
Le marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë a connu des opportunités de croissance remarquables au cours de la dernière décennie grâce aux progrès constants du diagnostic, à la sensibilisation accrue aux moyens d'atténuer les complications à long terme et à l'évolution des procédures thérapeutiques. Par ailleurs, la prévalence de la porphyrie hépatique aiguë augmente rapidement ; à cet égard, l'Amérique du Nord et l'Europe dominent le marché grâce à leurs infrastructures médicales de pointe et à leurs capacités croissantes de détection précoce. De plus, aux États-Unis, en Allemagne et au Japon, l'introduction de traitements à base d'hémine tels que Panhematin/Normosang et, plus tard, le givosiran (Givlaari) a permis de réduire significativement les crises aiguës, améliorant ainsi les résultats pour les patients, favorisant ainsi le développement du marché.
Historique de croissance du nombre de patients (2010-2020) pour le traitement de la PHA
|
Pays |
2010 Patients |
2020 Patients |
|
États-Unis |
1 300 |
2 900 |
|
Allemagne |
500 |
1 200 |
|
France |
310 |
800 |
|
Espagne |
250 |
560 |
|
Australie |
200 |
400 |
|
Japon |
500 |
1 000 |
|
td style="width:156px"> 600 |
1 300 |
|
|
Chine |
900 |
2 200 |
(Sources : NIH GARD, Registres européens des maladies rares, MHLW, ICMR)
Stratégies des fabricants renforçant leur position sur le marché de la porphyrie hépatique aiguë (PHA)
Les fabricants impliqués dans le marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë gagnent du terrain grâce à des stratégies d'amplification visant à renforcer leurs écosystèmes sur le marché mondial. Parmi les principales tendances adoptées par les leaders mondiaux figurent les transformations de produits exclusifs, un accès amélioré et des partenariats stratégiques. Par exemple, en 2023, le NIH a déclaré qu'Alnylam Pharmaceuticals avait lancé le givosiran, une thérapie ARN interférent, qui a réduit les taux d'attaque de 75 % lors des essais cliniques. Par ailleurs, en 2022, NORD a pris l'initiative de mettre en place des programmes de soutien aux patients afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits liés aux maladies rares. De plus, l'accent mis sur la médecine personnalisée et les cadres réglementaires favorables accélèrent la R&D dans ce domaine.
Le tableau ci-dessous met en évidence le potentiel de revenus des principales stratégies de traitement de la PHA :
|
Stratégie |
Impact (données 2023) |
Opportunité de revenus |
|
Lancement de nouveaux médicaments |
Augmentation de 70 % du nombre de patients traités |
452 millions USD |
|
Programmes d'accès élargi |
Taux d'observance 30 % plus élevés |
125 millions USD |
|
Incitations pour les médicaments orphelins |
Approbations 50 % plus rapides (FDA) |
250 millions USD |
Défi
- Coûts élevés du traitement : L’un des principaux obstacles au marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë est le coût élevé des traitements de la PHA à travers le monde. Il semblerait que le Givlaari (givosiran) d'Alnylam Pharmaceutical, l'un des traitements approuvés par la FDA américaine, coûte environ 575 000 USD par an et par patient. Ce coût peut freiner la pénétration du marché dans les régions sensibles aux prix, rendant ce médicament difficile à financer pour les patients. De plus, cela peut constituer un obstacle majeur pour les établissements de santé, car les coûts sont insoutenables, ce qui nuit à la croissance du marché.
Marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë : principales perspectives
| Attribut du rapport | Détails |
|---|---|
|
Année de base |
2024 |
|
Année de prévision |
2025-2037 |
|
TCAC |
8,2% |
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Taille du marché de l'année de base (2024) |
850,5 millions USD |
|
Taille du marché prévue pour l'année 2037 |
2,6 milliards de dollars |
|
Portée régionale |
|
Segmentation du traitement de la porphyrie hépatique aiguë
Classe de médicaments (givosiran, hémine, supplémentation glucidique)
Selon la classe de médicaments, le segment du givosiran devrait représenter la part de marché la plus importante, soit 52,5 % du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë d'ici fin 2037. Cette domination s'explique par sa plus grande efficacité dans la prise en charge de la porphyrie hépatique aiguë. À cet égard, une étude clinique menée par le NIH en 2023 a montré que le givosiran réduisait les crises aiguës de 75 %, soulignant ainsi son rôle essentiel dans le traitement. Par ailleurs, en 2023, les CMS ont indiqué que 35 % des coûts associés au traitement étaient couverts par Medicaid. Cela laisse entrevoir des perspectives positives pour une plus grande adaptabilité, stimulant la croissance du segment du givosiran.
Canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, pharmacies en ligne)
Selon le canal de distribution, le segment des pharmacies hospitalières devrait représenter une part lucrative de 60,4 % du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë au cours de la période de prévision. À cet égard, l'OMS a indiqué en 2023 que la croissance de ce segment dépendait de sa capacité à distribuer plus de 85 % du givosiran et de l'hémine. Par ailleurs, les CDC indiquent qu'en 2023, les hôpitaux constituent une source essentielle de prise en charge de la porphyrie hépatique, car ils nécessitent des centres d'administration intraveineuse et de perfusion. Ceci témoigne donc d'un positionnement plus large de la pharmacie hospitalière comme segment influent du marché.
Notre analyse approfondie du marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë inclut les segments suivants :
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Classe de médicaments |
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Canal de distribution |
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Vishnu Nair
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Synthèse régionale de l'industrie du traitement de la porphyrie hépatique aiguë
Analyse du marché nord-américain
Le marché nord-américain du traitement de la porphyrie hépatique aiguë devrait enregistrer la part la plus élevée, soit 65,7 %, au cours de la période de prévision. La région bénéficie d'une infrastructure de soins de santé de pointe et d'une prévalence plus élevée de la maladie, nécessitant des procédures de traitement efficaces. Dans ce contexte, environ 6 000 personnes sont diagnostiquées chaque année avec une poussée de PHA, ce qui crée une demande exceptionnelle de traitements contre la PHA dans la région. Par ailleurs, en 2023, les États-Unis ont consacré 9,5 % de leur budget médical, soit environ 6 milliards de dollars, aux traitements des maladies rares, dont la PHA, soit une augmentation de 7,6 % par rapport à 2021. Cela renforce l'intérêt des acteurs nationaux pour le développement de formulations plus innovantes dans ce secteur.
Le marché canadien du traitement de la porphyrie hépatique aiguë connaît une croissance fulgurante grâce au financement public et à l'amélioration de l'accès aux soins de santé sur le vaste territoire du pays. L'allocation budgétaire fédérale est un facteur majeur de dynamisme pour les entreprises de la région : 8,6 % de son budget, soit environ 3,2 milliards de dollars, y ont été consacrés en 2023, soit une augmentation de 13 % par rapport à 2020, ce qui témoigne de la demande croissante. De plus, les systèmes provinciaux ont alloué 19 % de ces fonds entre 2021 et 2024, bénéficiant à plus de 200 000 patients par an. Compte tenu de ces facteurs, le marché canadien connaîtra une croissance rapide d'ici 2037.
Statistiques du marché Asie-Pacifique
Le marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à une sensibilisation accrue au dépistage de la maladie et à l'innovation en matière de thérapies ciblées. Cette croissance fulgurante dans la région est principalement due à la contribution de pays en développement comme le Japon, la Chine, l'Inde, la Malaisie et la Corée du Sud. De plus, le soutien gouvernemental et la collaboration entre les principales sociétés pharmaceutiques améliorent les résultats pour les patients. L'adoption d'options thérapeutiques innovantes devrait stimuler la croissance du marché dans toute la région.
Le marché indien du traitement de la porphyrie hépatique aiguë offre des perspectives de croissance remarquables, principalement alimentées par les collaborations entre les secteurs public et privé de la santé et par les dépenses publiques consacrées à cette maladie rare. À cet égard, les dépenses publiques de santé ont augmenté de 18,6 % entre 2015 et 2023, pour atteindre 1,9 milliard de dollars par an, et plus de 2,4 millions de patients bénéficient d'un traitement. Par ailleurs, le développement des services médicaux et les campagnes de sensibilisation contribuent à la croissance en Inde.
Les entreprises qui dominent le paysage du traitement de la porphyrie hépatique aiguë
- Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Principales offres de produits
- Performance financière
- Indicateurs clés de performance
- Analyse des risques
- Évolutions récentes
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- Recordati Rare Diseases Inc.
- Clinuvel Pharmaceuticals Limited
- Takeda Pharmaceutical Company Limited
- Pfizer Inc.
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Mylan N.V.
- Siemens Healthcare GmbH
- ACON Laboratories, Inc.
- Danaher Corporation
- ARKRAY, Inc.
- Abbott Laboratories
- Boston Scientific Corporation
- Bio-Rad Laboratories, Inc.
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Apotex Inc.
- H. Lundbeck A/S
- Eli Lilly and Company
- Sanofi S.A.
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Les entreprises impliquées dans le marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë se concentrent sur l'expansion régionale, chacune d'entre elles contribuant à des approches thérapeutiques uniques. Avec l'objectif collectif de développer des thérapies exclusives, les entreprises exploitent différentes opportunités de revenus. Par exemple, Alnylam Pharmaceuticals est leader avec sa thérapie par interférence ARN, GIVLAARI (givosiran), approuvée par la FDA américaine, pour le traitement de la PHA. Par ailleurs, des entreprises comme Takeda, Pfizer et F. Hoffmann-La Roche investissent dans la recherche et le développement pour élargir leurs portefeuilles de produits dans le secteur de la PHA. Ces stratégies stimulent donc la croissance des entreprises. Croissance et maintien d'une concurrence significative sur le marché.
Voici la liste de quelques acteurs majeurs du secteur :
Développements récents
- En mars 2024, Alnylam Pharmaceuticals Inc. a reçu l'autorisation de la FDA d'étendre l'utilisation de Givlaari, un traitement par ARN interférent, à des sous-groupes plus larges de patients atteints de PHA, notamment pour une intervention plus précoce lors des crises aiguës.
- En juin 2024, Recordati Rare Diseases Inc. a lancé une formulation améliorée et plus stable de Panhematin, destinée au traitement des crises aiguës de PHA, réduisant ainsi la complexité de son administration.
- Report ID: 2558
- Published Date: Jun 20, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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