Tamaño del mercado global de tratamiento de la porfiria hepática aguda, pronóstico y tendencias destacadas para el período 2025-2037
El tamaño del mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda se estimó en 850,5 millones de dólares estadounidenses en 2024 y se proyecta que alcance los 2600 millones de dólares estadounidenses para finales de 2037, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 8,2 % durante el período de pronóstico, es decir, 2025-2037. En 2025, el tamaño de la industria del tratamiento de la porfiria hepática aguda se estima en 920,6 millones de dólares estadounidenses.
El mercado global del tratamiento de la porfiria hepática aguda está evolucionando a un ritmo acelerado, impulsado por su amplia cartera de pacientes y los continuos avances tecnológicos en los procedimientos terapéuticos. En este contexto, en 2024, el Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras de los NIH informó que se diagnosticaron aproximadamente entre 6.000 y 11.000 casos de porfiria hepática en todo el mundo, lo que resaltó un aumento del 5% al 7% debido a la creciente concienciación sobre la detección temprana. Asimismo, en 2024, la Oficina de Estadísticas Laborales informó que el IBP de estos medicamentos aumentó un 8,3% con respecto a 2023, mientras que el IPC aumentó un 14% en un año, lo que refleja la demanda de tratamiento para la porfiria hepática.
Asimismo, el comercio global de tratamientos para la porfiria hepática aguda está experimentando avances significativos. En 2023, la OMC declaró que América del Norte y Europa se perfilaban como importantes exportadores con más del 80%, y de forma similar, Asia-Pacífico importaba el 60% debido a la escasez de producción nacional. Además, las actividades de investigación también impulsaban el negocio en el sector, atrayendo el interés de líderes mundiales por invertir en estas terapias. En este sentido, en 2024, los NIH asignaron 322 millones de dólares estadounidenses a I+D en EE. UU. Asimismo, Europa obtuvo 155 millones de euros en iniciativas de financiación público-privada para centrarse en la terapia génica y la modulación de la biosíntesis del hemo. Por lo tanto, estos factores impulsarán rápidamente el desarrollo del mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda para 2037.
Sector de tratamiento de la porfiria hepática aguda: factores de crecimiento y desafíos
Impulsores del Crecimiento
- Mejora de la calidad de la atención médica: Uno de los principales impulsores del mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda es la mejora de la calidad del sector sanitario, priorizando una mayor eficacia a largo plazo. En este sentido, en 2022, la AHRQ informó que el tratamiento temprano con givosiran, una terapia de interferencia de ARN para la porfiria hepática aguda (PAH), redujo drásticamente las hospitalizaciones en un 45 %. Esta reducción se tradujo en un ahorro de 220 millones de dólares estadounidenses en un período de dos años en EE. UU. Además, los NIH afirman que los centros sanitarios que implementaron protocolos de tratamiento estrictos experimentaron una reducción significativa del 32 % en las visitas a urgencias. Por lo tanto, estos factores resaltan la adopción global de una mejor calidad con la terapia de ARNi, impulsando así el crecimiento en este sector.
- Necesidades médicas insatisfechas: Otro factor clave en el mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda son las necesidades médicas insatisfechas de los pacientes, especialmente de las regiones en desarrollo. Por ejemplo, el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) informó que existe una gran oportunidad para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (PAH) en el país, ya que los pacientes carecen de acceso a givosiran debido a su alto costo. Se prevé que estas disparidades de salud destacadas entre los pacientes en los países en desarrollo impulsen la expansión del mercado de los tratamientos de PAH.
Crecimiento histórico de pacientes y su impacto en la expansión del mercado de la porfiria hepática aguda
El mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda ha experimentado notables oportunidades de crecimiento durante la última década debido a los crecientes avances en el diagnóstico, la mayor concienciación para mitigar las complicaciones a largo plazo y la evolución de los procedimientos de tratamiento. Además, existe una prevalencia en rápido aumento de porfiria hepática aguda; en este sentido, América del Norte y Europa lideran el mercado debido a su infraestructura médica avanzada y sus crecientes capacidades de detección temprana. Además, en EE. UU., Alemania y Japón, la introducción de terapias con hemina como Panhematin/Normosang y posteriormente givosiran (Givlaari) redujo significativamente los ataques agudos, mejorando los resultados de los pacientes y apoyando así el desarrollo del mercado.
Crecimiento histórico de pacientes (2010-2020) para el tratamiento de AHP
| País | 2010 Pacientes | 2020 Pacientes |
| EE. UU. | 1300 | 2900 |
| Alemania | 500 | 1200 |
| Francia | 310 | 800 |
| España | 250 | 560 |
| Australia | 200 | 400 |
| Japón | 500 | 1000 |
| India | 600 | 1300 |
| China | 900 | 2200 |
(Fuentes: NIH GARD, Registros de Enfermedades Raras de la UE, MHLW, ICMR)
Estrategias de los fabricantes que fortalecen las posiciones en el mercado de la porfiria hepática aguda (AHP)
Los fabricantes involucrados en el mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda están ganando terreno con estrategias de ampliación para fortalecer sus ecosistemas en el mercado global. Las tendencias clave adoptadas por los líderes globales incluyen transformaciones exclusivas de productos, mayor acceso y asociaciones estratégicas. Por ejemplo, en 2023, NIH declaró que Alnylam Pharmaceuticals lanzó givosiran, que es una terapia de ARNi, que redujo las tasas de ataque en un 75% en ensayos clínicos. Además, en 2022, NORD tomó la iniciativa de llevar a cabo programas de apoyo a los pacientes para abordar las necesidades médicas no cubiertas para enfermedades raras. Además, el enfoque en la medicina personalizada y los marcos regulatorios favorables aceleran la I+D en este campo.
La siguiente tabla destaca el potencial de ingresos de las principales estrategias de tratamiento para la AHP:
| Estrategia | Impacto (Datos de 2023) | Oportunidad de ingresos |
| Lanzamientos de nuevos fármacos | 70 % de aumento en el número de pacientes tratados | USD 452 Millones |
| Programas de Acceso Ampliado | Tasas de adherencia 30 % mayores | USD 125 millones |
| Incentivos para Medicamentos Huérfanos | Aprobaciones 50 % más rápidas (FDA) | USD 250 millones |
Desafío
- Altos costos del tratamiento: Una de las principales barreras para el mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda es el alto costo asociado con los tratamientos para la porfiria hepática aguda en todo el mundo. Se informa que Givlaari (givosiran) de Alnylam Pharmaceutical, una de las terapias aprobadas por la FDA estadounidense, cuesta alrededor de USD 575.000 anuales por paciente. Esto puede dificultar su penetración en el mercado en regiones con precios sensibles, dificultando que los pacientes puedan costearlo. Además, puede suponer un obstáculo importante para los centros sanitarios, ya que los costos son insostenibles, lo que afecta negativamente el desarrollo del mercado.
Mercado de tratamiento de la porfiria hepática aguda: Perspectivas clave
| Atributo del informe | Detalles |
|---|---|
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Año base |
2024 |
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Año de pronóstico |
2025-2037 |
|
Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
8,2% |
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Tamaño del mercado del año base (2024) |
USD 850,5 millones |
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Tamaño del mercado según pronóstico anual (2037) |
2.600 millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación del tratamiento de la porfiria hepática aguda
Clase de fármaco (givosiran, hemina, carga de carbohidratos)
Según la clase de fármaco, se espera que el segmento de givosiran alcance la mayor participación, con un 52,5 %, en el mercado de tratamiento de la porfiria hepática aguda para finales de 2037. Este predominio del segmento se atribuye a su mayor eficacia en el manejo de la porfiria hepática aguda. En este sentido, un estudio clínico realizado por los NIH en 2023 informó que givosiran reduce los ataques agudos en un 75 %, lo que subraya su papel fundamental en el procedimiento de tratamiento. Además, en 2023, los CMS informaron que el 35 % de los costos asociados con el tratamiento están cubiertos por Medicaid. Por lo tanto, esto indica una perspectiva positiva para una mayor adaptabilidad que impulse el crecimiento en el segmento de givosiran.
Canal de distribución (Farmacias hospitalarias, Farmacias minoristas, Farmacias en línea)
Según el canal de distribución, se proyecta que el segmento de farmacias hospitalarias represente una participación lucrativa del 60,4 % en el mercado de tratamiento de la porfiria hepática aguda durante el período de pronóstico. En este sentido, en 2023 la OMS informó que el crecimiento del segmento depende de su capacidad para distribuir más del 85 % de givosiran y hemina. Además, en 2023 los CDC afirmaron que los hospitales son una fuente crítica de atención en caso de porfiria hepática, ya que requieren centros de administración e infusión intravenosa. Por lo tanto, esta es la evidencia de un posicionamiento de mayor alcance de la farmacia hospitalaria como el segmento influyente en el mercado.
Nuestro análisis en profundidad del amercado de tratamiento de la porfiria hepática incluye los siguientes segmentos:
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Clase de medicamento |
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Canal de distribución |
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Vishnu Nair
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Industria del tratamiento de la porfiria hepática aguda: sinopsis regional
Análisis del mercado de Norteamérica
Se proyecta que el mercado norteamericano de tratamiento de la porfiria hepática aguda registre la mayor participación, con un 65,7 %, durante el período de pronóstico. La región se beneficia de una infraestructura sanitaria avanzada y una mayor prevalencia de la enfermedad, lo que requiere tratamientos eficaces. En este contexto, se informa que anualmente se diagnostican aproximadamente 6000 casos de AHP, lo que genera una demanda excepcional de tratamientos para la AHP en la región. Además, en 2023, EE. UU. destinó el 9,5 % de su presupuesto médico, equivalente a aproximadamente 6000 millones de dólares, al tratamiento de enfermedades raras, incluida la porfiria hepática aguda (AHP), lo que representa un aumento del 7,6 % con respecto a 2021. Esto impulsa aún más el interés de las empresas nacionales por desarrollar formulaciones más innovadoras en el sector.
El mercado canadiense de tratamiento de la porfiria hepática aguda (AHP) está experimentando un enorme crecimiento gracias a la financiación gubernamental y al creciente acceso a la atención médica en toda la vasta geografía del país. La asignación del presupuesto federal es un importante factor de impulso para las empresas de la región, ya que en 2023 se destinó el 8,6 % de su presupuesto, equivalente a aproximadamente 3200 millones de dólares, al tratamiento de enfermedades raras, lo que representa un aumento del 13 % con respecto a 2020, lo que pone de manifiesto su creciente demanda. Además, los sistemas provinciales asignaron el 19 % entre 2021 y 2024, beneficiando a más de 200 000 pacientes al año. Con estos factores, el mercado canadiense crecerá a un ritmo acelerado para 2037.
Estadísticas del mercado de Asia-Pacífico
Se prevé que el mercado de tratamiento de la porfiria hepática aguda en Asia-Pacífico experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, gracias a una mayor concienciación sobre la detección de enfermedades y a la innovación en terapias dirigidas. El floreciente crecimiento en la región se debe principalmente a la contribución de países en desarrollo como Japón, China, India, Malasia y Corea del Sur. Además, el apoyo gubernamental y la colaboración entre las principales empresas farmacéuticas están mejorando los resultados de los pacientes. Se espera que esta adopción de opciones de tratamiento innovadoras impulse el crecimiento del mercado en toda la región.
El mercado de tratamiento de la porfiria hepática aguda en India está desplegando notables oportunidades de crecimiento, impulsadas principalmente por la colaboración entre los sectores público y privado de la salud y el gasto público en salud para esta enfermedad rara. En este sentido, se informa que el gasto público en salud aumentó un sustancial 18,6 % entre 2015 y 2023, lo que se estima en 1900 millones de dólares anuales, con más de 2,4 millones de pacientes recibiendo tratamiento. Además, la expansión de los servicios médicos y las campañas de concienciación están contribuyendo al crecimiento en India.
Empresas que dominan el panorama del tratamiento de la porfiria hepática aguda
- Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas clave de productos
- Rendimiento financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Acontecimientos recientes
- Presencia regional
- Análisis FODA
- Recordati Rare Diseases Inc.
- Clinuvel Pharmaceuticals Limitada
- Takeda Pharmaceutical Company Limited
- Pfizer Inc.
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Mylan N.V.
- Siemens Healthcare GmbH
- ACON Laboratories, Inc.
- Danaher Corporation
- ARKRAY, Inc.
- Abbott Laboratories
- Boston Scientific Corporation
- Bio-Rad Laboratories, Inc.
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Apotex Inc.
- H. Lundbeck A/S
- Eli Lilly and Company
- Sanofi S.A.
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Las empresas que participan en el mercado del tratamiento de la porfiria hepática aguda se centran en la expansión regional, ya que cada una contribuye a enfoques terapéuticos únicos. Con el objetivo común de desarrollar terapias exclusivas, las empresas están aprovechando diferentes oportunidades de generación de ingresos. Por ejemplo, Alnylam Pharmaceuticals lidera con su terapia de interferencia de ARN, GIVLAARI (givosiran), aprobada por la FDA estadounidense, para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (PAH). Además, empresas como Takeda, Pfizer y F. Hoffmann-La Roche invierten en investigación y desarrollo para ampliar sus carteras de productos en el sector de la porfiria hepática aguda (PAH). Por lo tanto, estas estrategias impulsan el crecimiento de las empresas y mantienen significativamente la competencia en el mercado.
A continuación, se muestra la lista de algunos actores destacados en la industria:
Desarrollos Recientes
- En marzo de 2024, Alnylam Pharmaceuticals Inc. recibió la aprobación de la FDA para ampliar el uso de Givlaari, una terapia de ARNi para subgrupos más amplios de pacientes con PHA, incluyendo la intervención temprana en ataques agudos.
- En junio de 2024, Recordati Rare Diseases Inc. lanzó una formulación mejorada y más estable de Panhematin para su uso en ataques agudos de PHA, lo que reduce la complejidad de su administración.
- Report ID: 2558
- Published Date: Jun 26, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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